El Centro de Investigación Básica (CIB) de GlaxoSmithKline (GSK), en Tres Cantos (Madrid), ha participado en la investigación de un fármaco para esta enfermedad huérfana, el cual ya está disponible.Se trata de Eltrombopag, un novedoso fármaco para la púrpura trombocitopénica primaria inmune (PTI), una enfermedad hematológica que afecta alrededor de cien personas por millón de habitantes y año en sus formas más graves, aunque su incidencia puede ser mayor en sus formas leves, que pueden pasar desapercibidas.
La púrpura trombocitopénica idiopática es una rara enfermedad crónica de la sangre, que provoca la disminución de las plaquetas, esto tiene consecuencias bastante graves para los pacientes, ya que las plaquetas son células sanguíneas cuya función es la de detener las hemorragias. Su vida media es de unos 10 días y un organismo sano alberga entre 150.000 y 450.000 plaquetas por centímetro cúbico de sangre.
Estos enfermos tienen síntomas que pueden ser desde la aparición de moratones o encías sangrantes, hasta hemorragias internas que puede ser bastante grave.
El medicamento estimula la producción de plaquetas en pacientes que no han respondido a otros tratamientos previos y ofrece comodidad en su administración, ya que es por vía oral. Eltrombopag es un compuesto químico de bajo peso molecular, que se identificó durante una campaña de “screening” de la colección de compuestos químicos de GSK. La investigadora Marta de los Frailes, bióloga molecular y directora del grupo de “screening” farmacológico del CIB de GSK en España, señala que “el compuesto demostró tener una actividad comparable al ligando natural, la trombopoietina humana, en múltiples ensayos bioquímicos y celulares”. Eltrombopag ha sido reconocido como mejor producto biotecnológico en 2009 (Premio Galien USA), por su capacidad de incrementar los niveles de plaquetas sin inhibir la producción normal de anticuerpos en el tratamiento de la trombocitopenia.
Las instalaciones del CIB, especializado en la identificación de moléculas de bajo peso con actividad farmacológica, se encuentran entre las más modernas de la industria para este tipo de procesos, lo que hace de él un centro de referencia para la investigación.
0 comentarios:
Publicar un comentario